吃什么可治疗白癜风 https://m-mip.39.net/nk/mipso_7631169.html

这是汉麻博士的第篇原创文章

“

美国食品药品监督管理局FDA正式批准大麻药物Epidiolex扩大治疗范围，用于结节性硬化症引起的癫痫发作，并允许1岁以上患者使用。

”

Epidiolex

PART1

大麻药物增加新适应症

7月31日，CBD大麻衍生药物Epidiolex已获得美国食品药品监督管理局FDA的批准，可用于治疗与第三种疾病相关的结节性硬化症TSC癫痫发作，从而扩大了大麻衍生药物的适应症范围。

年，Epidiolex成为FDA唯一批准的CBD大麻衍生药物，用于治疗2岁及以上患者的Dravet综合征和Lennox-Gastaut综合征相关的癫痫发作。此次获批在扩大适应症范围同时，扩大了患者的年龄范围，能够使更多TSC患者受益。

目前，Epidiolex正在接受欧盟的新适应症使用范围的申请和审批，一旦通过，该药物能够在欧盟国家服务于更多TSC患者。

据了解，该药物是由英国GWPharmaceuticals美国子公司GreenwichBiosciences生产。GW首席执行官贾斯汀·高佛JustinGover表示，该药物使用标签的扩大代表着TSC患者能够立即使用该药物，同时，证明了大麻衍生药物是经过监管机构批准和实验的安全药物，患者可以放心使用。

Epidiolex

PART2

罕见病结节性硬化症

在美国，约有人患有结节性硬化症TSC，全球范围内的患者约有万人。其中，约有85％患者伴有癫痫发作，超过60%患者的癫痫发作未能得到有效控制。

结节性硬化症TSC，又称Bourneville病，是一种常染色体显性遗传的神经皮肤综合征，也有散发病例，多由外胚叶组织的器官发育异常，可出现脑、皮肤、周围神经、肾等多器官受累，临床特征是面部皮脂腺瘤、癫痫发作和智能减退。发病率约为1/活婴，男女之比为2：1。

年5月11日，国家卫生健康委员会等5部门联合制定了《第一批罕见病目录》，结节性硬化症被收录其中。

该疾病根据受累部位不同，可有不同表现。多于儿童期发病，男多于女。主要症状为皮肤损害、神经系统损害、眼部严重损害症状、肾脏病变、心脏病变、肺部病变、骨骼病变和其他脏器病变。同时，包括消化道、甲状腺、甲状旁腺、子宫、膀胱、肾上腺、乳腺、胸腺等所有器官均可能有受累，目前认为TSC除骨骼肌、松果体外可累及所有组织器官发生病变。

神经系统损害

（1）癫痫为本病的主要神经症状，发病率占70%-90%，早自婴幼儿期开始，发作形式多样，可自婴儿痉挛症开始，至部分性局灶性或复杂性发作、全面性大发作。频繁而持续的癫痫发作后可继发违拗、固执等癫痫性人格障碍。

（2）智能减退多进行性加重，伴有情绪不稳、行为幼稚、易冲动和思维紊乱等精神症状，智能减退者几乎都有癫痫发作，早发癫痫者易出现智能减退，癫痫发作伴高峰节律异常脑电图者常有严重的智能障碍，部分患者可表现为孤独症。

（3）少数可有神经系统阳性体征。如锥体外系体征或单瘫、偏瘫、截瘫、腱反射亢进等，如室管膜下结节阻塞脑脊液循环通路或局部巨大结节、并发肿瘤等可引起颅内压增高表现。

FDA表示，在Epidiolex药物针对名TSC患者进行随机、双盲、安慰剂对照试验中，Epidiolex药物发挥了积极良好的作用，显著降低了TSC患者的癫痫发作频率和程度。这项研究实验的成功，将直接影响多名患者受益。

医院赫斯科特结节性硬化综合症中心主任伊丽莎白·蒂勒博士表示，近2/3的YSC患者逐渐发展为难治性癫痫病，患者无法通过传统治疗受益，十分需要新的选择和尝试，Epidiolex大麻药物的使用，能够成为患者的重要治疗选择，满足传统治疗所无法满足的患者需求，同时，成为医用在治疗手段上的新利器，为更多患者提供更多的治疗方式。

Epidiolex

PART3

医用大麻市场前景巨大

GW公司旗下大麻素药物Epidiolex于年6月26日上市，其是全球首个获得FDA批准上市的含纯化大麻提取物的新药，成分是纯化的CBD。GW发布最新季度财报，其中1.亿美元来自该公司广受欢迎的以大麻二酚CBD为基础的药物Epidiolex。而年，GW制药的收入只有万美元。可见，大麻药物在市场中份额逐步加大。作为英国本土的植物源性大麻素治疗产品研发领域的全球领导者，GW在临床前发展阶段研究所研究的大麻素总数至少有14种。同时，据ProhibitionPartners估计，随着英国临床试验的发展以及英国临床医生对药用大麻的了解越来越多，到年，英国药用大麻市场将达到近10亿英镑（合13亿美元），预计将为近,名活跃患者提供服务，而到年，这一人数可能会翻倍。根据ReportsandData的一份新报告，大麻在治疗癌症、抑制癫痫发作、神经病学和肌肉痉挛以及疼痛管理的医学应用将推动市场增长，到年，全球医用大麻市场预计将达到.5亿美元。一直以来，北美就占据了全球医用大麻市场的主导地位，占总收入的90％以上，而其中大部分来自美国。以俄克拉荷马州的医用大麻为例，其年4月的医用大麻销售额就飙升至万美元，较3月增长21％，而5月份的销售再次增长，达到近万美，此外，越来越多的国家也正在确立医用大麻合法化的法案，预计这一举动也将刺激未来几年的大麻市场份额持续增长。未来，基于医用大麻市场的良性发展，相信会有更多的大麻药物被批准，有更多的疾病能够被医用大麻治愈，人们越来越健康……

医疗专辑

科普专辑

行业专辑

政策专辑

◆编辑：麻子

◆插画：Hank

◆责编：Lee

◆主编：May

点击以下关键词，

转载请注明:http://www.vofks.com//mjccby/27826.html